基因编辑有望治遗传重症

     专家担心新技术安全性

      美国加利福尼亚州的一家生物科学公司近日研发出了一种基因“改写”技术。据英国《卫报》4日报道，这一“革命性”的科技成果有望“改写”人体内的遗传基因，并会对治疗一些先天性遗传疾病大有帮助。锌指蛋白质的发现者、诺贝尔奖获得者阿龙·克卢格说，“很多年以来，科学家都在寻找一种精确的方法来修改，或者说‘编辑’植物或动物的基因序列。圣加蒙公司的这种新的‘编辑’技术应该称为这一领域的一个里程碑。”

      实验室研究获成功

     “严重联合免疫缺损症”（SCID）是一种体液免疫和细胞免疫均有缺陷的遗传性疾病，由患者体内19号染色体上的基因发生变异所造成。患这种疾病的婴儿在出生时就存在基因缺陷，自身不具备免疫系统，只能在完全无菌的条件下生存，一般被称为“气泡婴儿”。这种婴儿往往在出生18个月内就会因为感染疾病而夭折。

     据报道，美国圣加蒙生物技术公司已经利用自己开发出的特殊的“基因编辑”技术在实验室中对SCDI进行了试验性治疗。在测试中，实验室培养液中18％人体免疫细胞中导致SCDI的变异基因都得到了修正。圣加蒙公司的科学家表示，对于治疗疾病，这种修复程度已经足够了。

     什么是基因编辑

     科学家首先培育出一种锌指蛋白质和一种特殊的酶，其中的锌指蛋白质可以识别和结合任何期望的DNA片段，而特殊的酶则可以准确地将目标DNA片段剪断。随后，科学家将锌指蛋白质和酶结合起来，利用锌指蛋白质将酶输送到科学家想要取出的变异了的基因片段的前面。这样，这种特殊的酶就会将包括变异代码在内的一些碱基序列从DNA链上剪下，在锌指蛋白质的帮助下，科学家合成的新DNA片段将会和人体内原有的基因链结合起来。这就是“基因编辑”。

     基因编辑能治

[1] [2]